中药治疗新药中风（脑卒中）临床试验指导原则.doc

PAGE PAGE 1 中药新药治疗中风（脑卒中）临床试验指导原则 （征求意见稿） 国家食品药品监督管理局 药品审评中心 2012年05月 目 录 一、概述1 二、缺血性中风临床试验要点 2 1、临床试验目的和定位 2 2、诊断标准 2 3、受试者的选择3 4、临床试验设计与给药方法5 5、疗程及疗效观察时点6 6、疗效观察指标与评价量表 6 7、疗效比较与效应分析7 8、安全性研究与评价9 9、统计学要求9 三、出血性中风临床试验的考虑10 四、参考文献10 五、编著者10 六、附录12 附件一：中风中医诊断与分类标准13 附件二：中风常用临床评价量表14 1、修订的Rankin量表（mRS）14 2、格拉斯哥结局量表( Glasgow Outcome Scale, GOS ) 16 3、巴氏指数（Bathel-Index，BI）17 4、NIHSS评分量表21 5、卒中专门生存质量量表(SS-QOL) 27 中药新药治疗中风（脑卒中）临床试验指导原则 概述 中医的中风是指以突然昏仆、不醒人事、半身不遂、口舌歪斜、言语不利、偏身麻木为主要临床表现的病证，病轻者可无昏仆而仅见半身不遂、口舌歪斜等症状。相当于西医的急性脑卒中，根据疾病的性质分为缺血性中风和出血性中风，分别相当于西医的缺血性卒中和出血性卒中。本指导原则主要为中药新药申办者和中药新药临床试验者而制定，是中药新药治疗中风临床试验方案与计划的设计、实施和总结中需要考虑的一般性原则。 虽然用于缺血性中风和出血性中风的临床试验设计、实施和总结中的一般要求和原则相近，但由于两者发病机制、临床特点、治疗原则和预后等有所不同,因此，其临床试验应分别设计与观察，试验结果应分别统计和总结。本指导原则重点阐述缺血性中风临床试验的技术要求,简要介绍出血性中风临床试验中需要关注的问题。 本指导原则的内容只是技术审评部门对该问题目前较为一致的看法和认识，除了引用或在相关的药品监管法规和技术要求中已经规定的内容外，不是法规意义上要求必须强制执行的内容，如果有充分的科学证据说明其临床试验的科学性、合理性，也是完全可以被接受的。同时，随着医学科学和医疗实践的发展，疾病诊断、治疗的手段会不断改进，药物临床试验的设计评价方法也会随之更新,因而，本指导原则的观点为阶段性的，如果随着医学科学的发展出现了更加科学合理和公认的方法，应该及时采用，该指导原则也会及时修订。 本指导原则中未讨论临床试验设计或统计分析中的一般原则问题，这些内容的相关要求参见相关法规性文件和技术指导原则。 需要特别说明的是，本指导原则不能代替研究者根据具体药物的特点进行有针对性的、体现药物作用特点的临床试验设计。研究者应根据所研究药物的特点和临床定位，在临床前研究结果基础上，结合学科进展以及临床实际，并遵照药物临床试验质量管理规范要求，以科学的精神、严谨的态度，合理设计临床试验方案。 二、缺血性中风临床试验要点 新药临床试验的主要目的是通过临床试验探索或者确证新药对目标适应症人群的有效性和安全性。在缺血性中风临床试验中，尤其需要关注药物临床试验目的与定位、疾病诊断标准、纳入人群、试验设计与研究方法、给药方案、疗程及疗效观察时点、疗效观察指标与评价量表、疗效比较与效应分析、安全性研究与评价以及统计学要求等问题。 1、临床试验目的与定位 根据药物的临床定位，针对缺血性中风的药物主要分为两大类，一类为用于一、二级预防的药物，即预防缺血性中风发生或预防缺血性中风患者再次发生缺血性中风的药物；另一类主要为缺血性中风发生后出现的症状体征等治疗的药物，目前申请临床试验的药物基本都属于该类临床定位的药物，而其中，又以用于改善缺血性中风后神经功能缺损引起的人体生理功能以及与之相关的综合活动能力、生活能力、生活质量等下降为主要目的药物为主，因此，本指导原则临床试验的要求主要是针对该试验目的和临床定位的中药新药，不适用于药物对该类疾病的一级预防和二级预防临床试验的要求，也不适用于以治疗和改善缺血性中风后精神系统以及并发症的治疗等为主要目的的药物临床试验要求。如果是针对其他的临床试验目的，应根据药物的临床定位和研究目的，设计具有针对性的、符合科学规范及相关新药临床试验设计要求的临床试验，也是完全可能被接受的。 2、诊断标准 2.1 西医疾病诊断和分型： 应该有明确的西医疾病诊断和分型，有明确的诊断依据。中风西医疾病分类和临床分型诊断，应该选用现行国内外较为公认的标准。虽然目前常用的几种中风西医疾病分类和临床分型的存在不完全一致，但其疾病分类和临床分型的基本内容一致，作为中风的诊断需要根据其发病年龄、急性起病病史、典型的神经功能缺失的症状体征、明确的影像学证据、排除相关的疾病等，基本可以做出疾病的诊断。 由于不同的疾病分类、分型、分期和病情