临床科研设计基础知识.pptx

临床科研设计 ——基础知识 设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！什么是临床研究？ 临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。如何设计一个临床研究？讲述故事——研究基本程序故事主角——研究的基本要素破绽少——研究的科学性原则拿数据说话——数据可靠、分析方法正确人作为研究对象——伦理学考虑目 录ONTENTS基本要素基本原则010203基本程序伦理考量分析方法质量保证040506临床研究的基本程序科研假说选题设计观察和实验资料整理和数据分析总结证明假说的过程有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计基本程序——选题医学科研的选题是科研的起点，也是关系科研成败和成果大小的关键性问题。科研选题的基本程序如下：选题应遵循的基本原则：创新性、科学性、可行性、实用性。科研立项文献评价提出问题形成假说创新性原则创新——前人没研究过，前人部分研究过。同样的主题用不同的方法研究，可以有创新。如原来是队列的，现在用RCT；原来是临床研究回答应用问题，现在用动物实验回答机制问题；新增加指标，采用更高级的统计学方法等。是否创新可通过文献检索来获悉。科学性原则针对选题有合适的方法进行科学的研究设计，尽量能体现科学性原则。科研假设有一定的理论或实践依据。可行性原则有能力和有条件开展研究，工作量适中。对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。有没有相关的基础条件，如病人数量等。RCT（随机对照试验）是否可行，研究生是否驾驭得了？实验条件是否具备？研究周期是否可行？实用性原则是否能解决或回答本专业实际医学问题。是否是本专业迫切需要解决的问题，不能为研究而研究。选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。创新的方法能否推广应用。基本程序——设计研究目的备选研究方案论证强度可行性病因或危险因素研究随机对照试验队列研究病例对照研究描述性研究++++++++ - -++++++++++防治性研究随机对照试验交叉试验前后对照试验病例对照研究描述性研究+++++++++++++++++++++预后研究队列研究病例对照研究描述性研究++++++++++++诊断方法的准确性横断面研究++++++++ 方案设计是对科学研究具体内容和方法的设想和计划安排，是整个科研过程的纲领。方案设计包括专业设计和科学性设计。基本程序——观察与试验在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究，获得第一手客观事实资料，所以这个阶段也称为资料收集阶段。资料的要求：全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。 基本程序——资料整理与数据分析资料整理：将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式，保证数据的准确性和可分析性统计描述：运用各种统计手段（如统计表、统计图和统计指标等）对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。统计推断：根据观测数据（样本）所提供的信息，对总体作出具有一定概率保证的估计和推断，包括假设检验和参数估计两大内容。在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本大小，选择正确的统计分析方法。 基本程序——总结结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。在报告结果时应该注意两点：（1）推理要基于已有的研究数据。（2）重视研究对象的固有特征。 目 录ONTENTS基本要素基本原则010203基本程序伦理考量分析方法质量保证040506研究对象研究因素效应指标研究因素研究对象效应指标解释专业问题临床研究的基本要素研究对象的选择按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体，按照研究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本，以确保研究对象的可靠性。诊断标准纳入标准排除标准估算合适的样本量样本量估算的依据(1)、具有研究指标的总体均数?、总体率?的估计值；(2)、第Ⅰ类错误的概率?；(3)、第Ⅱ类错误的概率?；(4)、总体标准差σ；(5)、容许误差或检验的差值δ。观察指标根据研究目的确定用于评价的指标，并制定这些指标如何测量、多长时间测量一次等。观察指标及观察期限的确定，必须结合统计分析计划，进行周密考虑。如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个时间点，那一切都晚了。病因研究选题的基本要素研究对象效应指标研究因素可疑的病因或危险因素患者疾病（广义）的发生效应指标例1：青年脑卒中病因及危险因素研究研究因素研究对象病因及危险因素（多因素）青年脑卒中患者危险因素指标可来自病史、调查资料、实验室检查资料、创新指标等脑卒中