治疗自闭症新适应症药物项目_创业资料_商业计划书_投资计划书_doc可编辑版.docxVIP

华研合众生物科技有限公司 治疗自闭症新适应症药物项目 执行计划与融资报告 2016.05 PAGE PAGE 1 华研合众生物科技 Executive Summary 自闭症(Autism)是严重影响患者生活的神经系统疾病，目前世界没有针对自闭症的临床药物。华研合众生物科技有限公司（华研）“治疗自闭症新适应症药物”项目（自闭症项目）：目地是将华研自主研发针对自闭症的新适应症药物进行临床试验以取得临床应用。 本报告阐明华研将在合理时间内有效的执行此项目并取得计划目标，说明项目流程、团队、执行过程、费用、预期、融资及投资收益情况、市场及华研市值估算。 项目说明： 华研已经完成前期研发和临床前动物药效试验，拥有自主知识产权，本项目执行主要是从临床开始的以下部分： 1、通过地方药监局向国家药监总局申请新药临床试验批准件； 2、准备原研药一期临床材料，申请一期临床豁免； 3、施行二期临床试验（≥ 100+100 例）； 4、施行三期临床试验（≥ 300+100 例）。 根据国家药监总局有关条令（*Ref: 07 28 号令及附件 2、“修正案”和“改革工作方案”2016），工作将包括“申请批准快速通道”。本项目四部分工作由华研合众公司项目团队和临床 CRO 协同完成；华研合众已有目标 CRO 机构。所涉及的资格医院、药物化学公司及各级药监局行政机构均在华研合众与 CRO 的协同工作范围之列；本公司主要研发人员负责提供所有有关候选药物的研发原始数据、参考资料以及和 CRO 所需要提交 CFDA 的其他一切数据信息，并和 CRO 协调工作进行申请报告的准备和申请执行。本公司人员负责CFDA 的评审过程中的答辩以及对研发数据的解释。 执行时间： 第一第二个部分预期在 9-18 个月完成，第三个部分预期在 6-12 个月完成，第 四个部分预期在 6-12 个月完成。所需资金： 第 1 和 2 阶段资金投入约为 USD100 万元，临床阶段的费用约为 USD2 万元/ 单个病例。 结论：  华研将在预期时间内高效执行，完成自闭症项目达到既定目标，在各个阶段创造“里程碑式”价值，最大限度降低投资者风险，保障投资者合理收益回报；在进行自闭症项目的各个阶段中，投资方有相应的多时间点多种方式退出机制。 报告正文 华研自闭症项目是基于本公司已经完成动物药效试验有自主知识产权的一类新适应 症化合物 WR-FA008，原研症为治疗一种肿瘤的临床药物，新适应症是治疗自闭症。目前全球临床没有针对自闭症的药物，自闭症患者依靠行为矫正、单项临床病症药 物抑制等干涉手段进行治疗与护理。 我们结合 Cmap 生物信息学，在细胞、组织和整体动物上完成了机制研究和药效分析，结果明确表现 WR-FA008 在自闭症症状模式动物上展现出显著效果：即减轻或降低和人类自闭症病患相似的症状。此化合物是利用 Cmap 在神经系统上首次发现的新适应症药物候选物。由于此药物原研症已经临床使用，治疗自闭症是属于新适应症用途，并且剂量不超过原研症剂量，其安评指标符合临床要求，此化合物已经达到申请临床试验标准。新适应症药物又称“旧药新用”，即：在已经研发/临床应用的药物库中发现新的治疗功用。根据国家药监总局 2007 年 28 号令，此化合 物定义为 1.6 类新药；根据 2016 年 3 月“改革工作方案”，此化合物定义为二类新药；但其临床试验申请和一类一起同属于新药申请程序类别。 *Ref 第十二条 新药申请，是指未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请。 对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报。 1、新药临床试验申请 第一阶段是临床试验批件申请。根据自闭症项目的特点，即属于重大疾病范畴，符合特殊审批途径，所以将同时提交快速审批途径申请，以减短等候和审批时间（eg “绿色通道”）。申请将向地方药监局提出，最终裁决由国家总局认定。 *Ref 第四条 国家鼓励研究创制新药，对创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药实行特殊审批。 执行方案： 团队包括临床协调员一名、化学专业人士一名和生理/药理人士一名作为主管人员分别负责临床 CRO 对接、化学资料和生物试验资料的翻译和整理；团队职责包括联系征询地方局和国家总局的有关条款法令、与 CRO 进行计划和材料准备分配， 组织英文资料的翻译和整理；团队任博士监管原研药药动药代等药学性质以及生理生化等结果的翻译与解释；王博士监管新适应症动物药效试验结果、生理生化药理性质的翻译和解释；李博士负责生物信息学有关内容的答辩和解释。任博士对接CRO 机构负责申请快速审批途径，与地方药监局沟通材料准备和提交，以及负责对总局的答疑和解释。 所需材料类别参照 28 号令附件 2，原研症化合物性质、药动、药代、毒理、各项安评指标等