电子化和传统纸质病人报告的临床结局数据质量的比较.pdf

目录 摘要……………………………………………………………………………………．1 Abstract…………………………………………………………………………………………………………．1Il 前言………………………………………………………………………………………………………………．．1 课题背景…………………………………………………………………………．1 PRO以及EPRO的概念………………………………………………………1 PRO／EPRO数据在临床试验中的处理………………………………………1 PRO／EPRO的使用现状………………………………………………………2 课题目的及意义…………………………………………………………………．2 第一部分，研究方法与内容…………………………………………………………3 1．1PRO和EPRO的选择…………………………………………………………3 1．2临床试验的筛选……………………………………………………………．9 1．3数据提取及分析过程………………………………………………………．．9 第二部分研究结果及讨论…………………………………………………………15 2．1VFQ的试验结果及讨论。…………………………………………………．15 2．2 WOMAC的试验结果及讨论。……………………………………………．．21 2．3 VFQ和WOMAC的总结对比………………………………………………．28 第三部分，研究总结………………………………………………………………．．31 3．1EPRO的比较结果……………………………………………………………31 3．2PRO和EPRO的应用建议…………………………………………………．．31 3．3研究创新点及意义…………………………………………………………32 3．4研究的局限性………………………………………………………………32 参考文献……………………………………………………………………………．．35 课题综述：临床试验中ePRO的使用………………………………………………39 附录………………………………………………………………………………………………………………45 附录1：缩略词及专有名词……………………………………………………45 附录3：使用SAS对结果进行CMH分析结果例举…………………………．47 致谢………………………………………………………………………………………………………………49 万方数据 电子化和传统纸质病人报告的临床结局数据质量的比较 摘要 病人报告的临床结局是从病人的角度获取临床资料，是病人健康状态的具体反映， 在临床评价体系中起重要作用。它是通过访谈、白评问卷或其他工具收集的关于 病人日常生活、健康状态和治疗措施等方面的日志，得到的不经医生或者其他人 的医学判断，直接来自病人报告的相关资料。病人报告的临床结局在临床试验中 运用非常广泛，随着计算机，电子系统在医院的普及，临床试验中电子数据采集 越来越受到医务工作者以及病人的欢迎。相应的，使用电子化的方式收集的病人 报告的临床结局也在临床中使用越来越多。传统的PRO方式已经使用多年，其 信度、效度得到了多方面的广泛验证。而EPRO作为一种较新兴的方法，有许多 研究表明EPRO能够更高效、方便、快捷地获得更高质量的数据，然而这些研究 得出结论的基础多是建立在严格设计的模拟对比实验上。真正比较临床试验中真 实PRO和EPRO数据的研究很少。而进行这样的比较有助于我们发现纸质和电子 化的方式在临床试验中收集病人报告的临床结局中的问题，从比较中发现两者的 优势，从而为以后PRO和EPRO在临床试验中的运用提供指导。 目的 从辉瑞公司的临床试验数据库中，选取运用最广泛的，使用了纸质和电子两种方 式收集的病人报告临床结局问卷，从数据管理的角