1.2药物的研发推动力.pdfVIP

药物的研发驱动力 1 驱动力一——市场需求 尽管随着科学技术的发展，许多“不治之症”已经有了治疗方案，然而目前也还 有很多疾病，还没有解决，一个最突出的例子——癌症。 随着老龄化加速，预计到2050年，老年人口总量将超过4亿，老龄化水平达30 ％以 上,高血压、糖尿病、高胆固醇血症患病率分别为58.3 ％、19.4％和10.5％，75.8 ％ 的居民患≥1种慢性病。对于这些慢性病的有效药需求也是非常巨大。 …… 进行新药研发，首先是因为还有很多疾病无药可治，还有很大的社会需求，而新 药的研究成功，也因此具有巨大的社会意义。 2 驱动力二——亲情 • 根据国家癌症中心数据推算，一家3 代中出现至少一位癌症患者概率会超过 95% 。 • 衰老导致的慢性病和一些代谢性、遗传性疾病 3 亲情驱动案例分享—— 《罗伦佐的油》 第一个真实事例是男童洛伦佐6岁的时候被发 现得了ALD （肾上腺白质退化症），一种严重 的先天性新陈代谢障碍，由于缺乏代谢超长 链脂肪酸的酶，导致脑白质溶解，神经髓鞘 被破坏，导致大脑退化和身体机能紊乱。在 当时的医疗背景下，这种病从确诊到死亡不 超过两年，没有例外。活泼可爱的小男孩承 受折磨，逐渐不成人形。这对伟大的父母为 了重病的儿子恶补各种医学药学知识，从一 篇脂肪酸代谢的文献中找到独特配方的油脂 给孩子服用，取得了有限的效果。他们邀请 和主办第一届国际ALD研讨会，在与会科学家 和文献的启发下，在之前的配方中添加新的 成分，取得了更好的疗效。这个事情在1992 年被拍摄成电影 《洛伦佐的油》，这时洛伦 佐已经成长到14岁，可以左右移动头，恢复 视力，发出简单的声音，并且学习用电脑交 流。而这种特殊配方的油被命名为洛伦佐的 油，造福于其它ALD患者。 4 亲情驱动案例分享——囊性纤维化治疗方法的发现 第二个真实事例的主人公是 孩子的母亲，叫Valerie M. Hudson瓦莱丽.哈德森，她是 德克萨斯州农工大学布什政